原创药物研发，用创新抵御“灰犀牛”

　　“新药特别是创新药的出现是很难的，生物医药产业已来到深度变革的十字路口，‘创新’二字开始触及灵魂。确切地说，新冠是一只‘黑天鹅’，来势汹汹但并非不可控，更大的威胁是缓缓奔来的‘灰犀牛’。”未来新药物研发的路在何方，又将面临什么挑战，中国药科大学校长、德国科学院院士来茂德与同道们分享这番思考。

　　5月25日，在中国药科大学与南京江宁高新区共建原创药物技术创新研究院启动仪式上，他表示，聚焦原创药物，是后疫情时代抢抓发展机遇的必然之举。

　　为何聚焦原创药物？来茂德用“与时俱进”袒露心迹：“只有创新才能引领世界，如果新药掌握于他人之手，就等于生命受制于他人。”

　　去年，突如其来的新冠疫情改变了我们的生活。在来茂德看来，与世界各国抗疫的现实相比，我国抗疫工作取得了巨大成就，但在医药科技层面仍有不足。作为抗击疫情的重要武器，疫苗已在全球广泛应用，但迄今却没有出现针对新冠的特效药物。

　　如果说，新冠病毒是一只“黑天鹅”，那些目前难以破解的人类顽疾、人类对于生命科学的理解以及需要不懈提升的新药研发能力，则潜伏着一只只“灰犀牛”。

　　“一方面，生命科学领域‘低垂的果实’几乎被采摘殆尽，国内外已多年没有出现革命性的突破；另一方面，我国人口老龄化日益加剧，心脑血管疾病、癌症、糖尿病等慢性疾病目前难以根治，严重制约国家高质量发展。我国有十四亿人口，单从药品消耗量来看，我们是用药大国；但从新药研究哪怕是仿制药制造来看，我们不是一个大国，更谈不上是一个强国。”来茂德说。

　　新药研发创新体系和能力建设是国家科技创新和生物新经济的战略制高点，重大新药创制也是保障生命安全的国之重器。在中国工程院院士、江宁药谷专家委员会主任委员王广基看来，长期以来，我国药物研发仍然以Me-too、Me-better为主，真正属于原创药物的技术创新并不多，关键性的制约因素是基础研究和产业应用开发脱节、创新链和产业链脱节。

　　抢抓生物医药发展机遇是门技术活。在新药研发领域，有个“三‘十’定律”，即“十万个化合物，十亿美金，十年时间”，这意味着政府、企业、资本、高校需要“抱团取暖”。

　　“对政府来说，给政策、给资源是强项，但新药研发是一个科学问题，而科学的偶然性大于必然性；对企业来说，建成全链条的研发体系是不现实的，生存压力会倒逼企业走向‘ME TOO’乃至内卷，最终必然失去创新活力；对资本来说，逐利是天性，倘若控制不好则容易诱发产业泡沫；对高校而言，基础研究做得再好，如果没有强力的政策支撑和资本运作，转化为生产力也是很难的。”来茂德说。

　　而原创药物技术研究院的设立，就是为了最大限度激发创新动能。来茂德说，对国内外生物医药顶级创新人才而言，接受药大的工作邀请，进可以实现转化、兑现价值，退可以潜心学术、教书育人；对“药谷”乃至全省、全国的药企而言，只要有创新灵感，研究院将为之提供国内最优质的全链条研发服务；对地方政府而言，学校和研究院将成为生物医药产业发展规划的智库和瞭望塔，政策支持将更具科学性和方向性。

　　原创药物技术创新研究院将聚焦肿瘤、代谢性疾病、心脑血管疾病等慢性、复杂性疾病，建设功能完善、涵盖药物研发全链条的“二中心八平台”。

　　“二中心八平台”具体包括“原创药物研发中心”和“中药大数据及新药研发中心”2个中心，以及“新靶标发现与确证研究平台”“人工智能与中药大数据分析平台”“药物筛选与发现平台”“早期成药性评价技术平台”“药物优化和绿色合成技术平台”“功能评价与临床转化研究技术平台”“智能高端制剂研发平台”“技术转移与项目孵化平台”等8个平台。

　　“只要充分融合‘政产学研用’五大要素，原创新药出现的概率将大大提升。”面对新生的原创药物技术创新研究院，来茂德充满期待。