北海康成：用于治疗重症肌无力在研药物CAN106获美国FDA孤儿药认定

　　中证网讯（记者 傅苏颖）11月16日，北海康成宣布，公司处于临床开发阶段的候选药物——靶向C5的重组人源化单克隆抗体CAN106，已被美国食品和药品监督管理局(FDA)授予孤儿药资格认证，用于治疗重症肌无力（MG），这是一种导致骨骼肌无力的自身免疫性神经肌肉疾病。CAN106目前正在中国进行用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)的1b/II期临床试验。 

　　北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群表示，CAN106用于治疗重症肌无力（MG）获得孤儿药资格认证既是对北海康成创新能力的验证，也是公司在美国FDA监管方面取得的首个里程碑和入场券。通过授予CAN106孤儿药认证，FDA已确定CAN106 与两种已获批准的抗C5单克隆抗体有所不同。重要的是，这意味着CAN106不会受已获批的抗C5单克隆抗体影响，可在美国进行MG的商业化运营。此外，CAN106可享有《孤儿药法》的福利，包括符合条件的临床试验可享受50%的税收抵免、豁免监管申请费、获得联邦研究资助的资格，以及获得MG上市许可后7年的市场独占保护期。公司将继续推进CAN106的全球开发战略，并期待开发CAN106用以治疗重症肌无力和其他补体介导的疾病。

　　据悉，CAN106是一种在临床开发阶段的创新的长效重组人源化单克隆抗体，结合并中和C5（一种补体系统蛋白），从而防止膜攻击复合物（MAC）的形成，而MAC会导致细胞溶解（破坏）以及其他相关症状。C5蛋白裂解为C5a以及C5b的时候，MAC被激活，CAN106与C5的特异性结合可以阻断这一过程。CAN106表现出了良好PK/PD特性、安全性和耐受性，这表明它具有有效抑制某些补体介导疾病的潜力。

　　重症肌无力(MG)是一种罕见的后天性神经肌肉疾病，能导致自主控制的肌肉呈现肌无力，包括呼吸、吞咽、眼球运动和移动手臂及腿部相关的肌肉。MG是当免疫系统产生阻断或破坏神经肌肉连接的自身抗体时，会引起重症肌无力，神经肌肉连接将信号从神经传输到肌肉纤维，导致其收缩。MG可能导致呼吸肌无力和需要输氧而住院。MG不论在任何年龄亦能引发，但最常见的是40岁以下的女性和60岁以上的男性。根据美国重症肌无力基金会（MGFA）的数据，估计每10万名美国人之中便有20名患有MG，即全国大约有3.6万至6万例病例，但鉴于其疾病未获得到充分诊断，实际数字可达更高，且没有治愈方法。

　　北海康成是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有13个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和10个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症，比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁，以及胶质母细胞瘤。

　　北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自SMA基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 (ASCGT)、欧洲基因和细胞治疗学会 (ESCGT) 以及世界肌肉组织大会上发表。