和元生物潘讴东：拉紧基因治疗之帆 拥抱生物医学星辰大海

　　3月22日，和元生物成功登陆资本市场，成为科创板基因治疗第一股。伴随和元生物鸣锣上市，科创板也步入“400+”时代。

　　一元复始，万象更新。和元生物的名字，本身便是整个基因治疗行业的缩影。公司董事长潘讴东对记者说：“元，是元初，是元气，是一切的起点。”这是潘讴东深耕了半辈子的领域。从一片荒芜到如今欣欣向荣，他见证了行业从无到有，从弱到强。“我们花了20年的时间，如今很多的技术已经走到了世界的前列。”

　　潮平两岸阔，风正一帆悬。有了资本市场的助力，越来越多中国科技企业拥有了乘风破浪的勇气与底气。“终有一天，我们将拥有和国际巨头掰手腕的实力。”这是潘讴东的梦想，同样也是中国科创力量的使命与担当。

　　元初：医药新时代

　　去年，CAR-T细胞疗法令国内的一名淋巴癌患者癌细胞明显减少，为抗癌药市场注入信心，也让大众第一次直观感受到基因治疗的强大能量。在业界看来，这无疑是继小分子、大分子药物之后，又一个全新的时代。

　　放眼人类医学史，有三种药物曾被誉为“神来之笔”，它们是阿司匹林、安定，以及拯救了无数人生命的青霉素。但如今，当小分子、大分子药物研发难以突破，基因治疗便被人们寄予了无限希望。相较于传统药物，基因治疗类药物的个性化解决方案，让许多因人而异的疑难杂症有了解决的手段。

　　“许多肿瘤，遗传性、退行性等疾病，都有望通过基因疗法被治愈。”潘讴东表示，基因疗法的原理是针对致病基因开展修复，使得根治遗传性疾病成为可能，而且最关键的是，相比许多需要终生服药的治疗方案，基因治疗可以单次、少次治疗，长期有效。

　　然而，基因治疗由于其高度定制化以及复杂的生产工艺流程等特点，在效果出众的同时，昂贵的价格却让大多数患者望而却步。此前有媒体报道，治疗小儿脊髓性肌肉萎缩的药物Zolgensma，一针标价210万美元，折合人民币约1448万元。

　　“我们的职责，就是为科学家造‘工厂’，为特定的药物造‘火箭’。”采访中，潘讴东用了一个形象的比喻描述了和元生物的主要业务，“我们希望通过优化工艺模块，大幅降低科学家实验室中药物的成本，从而让更多患者能够用上基因治疗药物。”

　　公开资料显示，和元生物成立于2013年，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。所谓CDMO指的是医药领域的定制研发生产。

　　弗若斯特沙利文数据显示，2015年以来，全球基因治疗行业高速发展。2016年到2020年，市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元；预计到2025年全球基因治疗市场规模达到305.4亿美元。潘讴东充满信心地对记者表示，“和元生物的下一步目标就是通过努力，先将这些售价几百万美元的药物价格降到同等数量的人民币，未来再进一步降低到几十万的数量级。”

　　元气：二十年坚守终得回报

　　即使时隔多年，如今提起从事基因治疗的初衷，潘讴东仍会回想起那次奇特的旅行。

　　多年前一个阴雨连绵的日子，他和友人一同造访九华山。细雨中所有人披着雨衣，排着长队，在寺院的长廊中缓缓穿行。一位大和尚忽然走过来，从人群中一把拉住了他。“当时那位师父见到我就说，我在做的是一件于人类功德无量的好事，决不能放弃。”

　　决不能放弃！

　　那时候，他正经历创业以来最为艰难的一段岁月。非医药科班出身的潘讴东，于1992年进入第二军医大学（现已更名为海军军医大学）基础部，成为新药中试中心科研技术员，自此与医药研发结缘。2003年，我国第一款基因治疗重组腺病毒注射液“今又生”诞生，这让潘讴东看到了未来生物医学发展的突破口，他从此便开始了基因治疗领域的创业探索。

　　“生物医药领域门槛是很高的，都是海外名校博士回来创业，而我却非科班出身，没有好的背景，所以很长一段时间投资人根本不信任我。”为了支撑这份使命和事业，他卖掉了自己在上海所有的房产，将钱全部投入到公司。

　　千淘万漉虽辛苦，吹尽黄沙始见金。时间与坚守最终让市场看到了和元生物，看到了潘讴东持之以恒的决心。财务数据显示，和元生物2020年、2021年营业收入分别为1.43亿元、2.55亿元，归母净利润为9443.93万元、5425.73万元。“我们是基因治疗领域，为数不多已经实现盈利的公司。”对此潘讴东颇为自豪。

　　“这几年来，越来越多的投资者知道我了，也认可我做的事情了。”潘讴东欣慰地说。而翻看和元生物的股东名单，正心谷、倚锋、华睿和腾讯均榜上有名。

　　元力：政策加持放眼国际

　　回首和元生物的科创之路，潘讴东认为政策支持功不可没。“我们最早在张江起家，那时候相关部门就给了我们很大的帮助与扶持。”回忆起创业的岁月，潘讴东颇为感慨。从拿地贷款筹资金，到药物送审跑流程，在最艰难的岁月里，政策的支撑让和元生物跨过了一道又一道难关。

　　“现在，基因与生物技术被确定为七大科技前沿攻关领域之一。上海市的 ‘十四五’规划中，也明确提出支持细胞治疗及基因治疗，建立从实验室到临床阶段的细胞治疗及基因治疗关键技术体系。”越来越多的政策红利让潘讴东备受鼓舞。

　　截至目前，和元生物拥有近5000平方米的基因治疗载体研发中心，逾10000平方米的基因治疗产品GMP生产平台以及在建的77000平的临港精准医疗产业基地。GMP产能规模已达国外同类企业水平。

　　海纳百川、追求卓越、开明睿智、大气谦和，上海的城市精神催生出许多如和元生物一样，走在世界科技前沿的企业，也让科创的火花在这片热土闪耀。

　　“未来我们将立足上海，面向国际，更多参与到国际生物医药行业的竞争当中。”潘讴东告诉记者，目前公司在上海临港的和元智造精准医疗产业基地建设项目正在顺利推进。本次募集资金中的10亿元就将投向该项目，项目一期计划于2023年年初投产，二期计划于2025年年初投产。此外，公司会将大笔资金用于人才引进和培养。“这个行业的技术人才非常紧缺，目前我们已与部分高校合作进行定向培养。”

　　“和元生物做的是一件造福人类的好事，我们一定会竭尽所能做好它。”对基因治疗的未来，潘讴东胸有成竹。