8月30日，总部位于瑞士巴塞尔的制药及生物技术跨国巨头诺华公司的新型基因治疗方法获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。这种新型基因治疗方法通过大约为期22天的一次性治疗，希望通过将病人自身的白细胞移除——基因改造——重新植入，然后靠改造后的细胞去对抗癌症。
受此消息提振，纳斯达克板块生物科技指数当日大涨2.05%，收报324.32点，接近其52周高位329.9点。
全美首个基因疗法诞生
这种被称为Kymriah的治疗方法被批准应用于25岁以上b-急性淋巴细胞白血病的患者。Kymriah属于CAR-T即俗称的“转基因白细胞疗法”的一种。
CAR-T，全称是Chimeric AntigenReceptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）是将能识别某种肿瘤抗原的抗体的抗原结合部与CD3-ζ链或FcεRIγ的胞内部分在体外偶联为一个嵌合蛋白，通过基因转导的方法转染患者的T细胞，使其表达嵌合抗原受体(CAR)。患者的T细胞被“重编码”后，生成大量肿瘤特异性的CAR-T细胞。这是一个出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。和其它免疫疗法类似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞。
Kymriah使用病人自己体内的T细胞（一种淋巴细胞）来对抗癌症。它通过从病人身上分离抗击疾病的T细胞，利用基因技术这些细胞进行改进，使其更好地识别和攻击癌症，再将它们重新植入体内。这些基因改进后的T细胞可以在体内循环数年。在宾夕法尼亚大学进行的一项早期试验中，Kymriah拯救了一个名叫怀特黑德的濒临死亡的年轻女孩的生命。
Kymriah是美国食品药品监督管理局批准的第一个基于基因分离的疗法。美国食品和药物管理局局长斯科特Scott Gottlieb在一份声明中说：“我们迈入了医学创新的新领域。人类现在已经有能力通过基因改组自己的细胞来抵抗癌症了。”
但是这种疗法也有潜在的副作用，且副作用后果严重。该疗法或将引发细胞因子释放综合症，存在导致高烧和神经问题的可能性。
据悉，诺华公司将对Kymriah疗法收取47.5万美元的治疗费用。这一数字比华尔街的预期低了36%。诺华公司称，每年大约有600名患者符合使用Kymriah疗法的条件。该公司预计在几天内开设5个治疗中心，到年底前开设35个治疗中心。
生物医药公司人气高涨
由于此前市场已经一致预期诺华的新型基因治疗方法将获批，且受到二季度营收低于预期的影响，诺华公司并未迎来大涨。但诺华的成功增强了投资者对基因疗法的信心，给其他生物科技公司带来了好消息。
8月30日，美国生物科技巨头吉利德科学公司(GILD)股价上涨6.2%，至80.47美元。作为艾滋病毒和丙型肝炎药物的顶级制造商，吉利德本周宣布的一项价值119亿美元收购风筝制药(KITE)的交易被认为是明智之举。外界普遍预计，风筝制药研发的一种治疗弥漫性大b细胞淋巴瘤(DLBCL)等不同种类血癌的CAR-T疗法，将是下一个获得美国食品药品监督管理局批准的项目。投资者正期待着他们的投资获得回报。
正在着手研发一项颇有前途的针对地中海贫血症的CAR-T疗法的蓝鸟生物公司30日也涨逾10%。
“两年前，很多人都会告诉你，这些基因治疗不过科幻小说而已。”隆查尔投资公司的首席执行官布拉德·隆查尔说。CAR-T疗法在他经营的隆查尔癌症免疫治疗基金进行的临床试验中，治疗血癌的效果显著。
美国食品药品监督管理局表示，目前已经批准了76项使用CAR-T疗法的临床试验。据国外机构预测，CAR-T疗法市场空间超过1000亿美元。率先布局CAR-T领域的公司有望占得先机。
